Hémoglobinopathies : au-delà des résultats cliniques, la thérapie génique améliore la qualité de vie

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Publié le 01/09/2025

Deux études parues dans « Blood Advances » mettent en avant les améliorations substantielles observées par les patients grâce à l’exagamglogène autotemcel (exa-cel), une thérapie génique indiquée dans la drépanocytose ou la bêta-thalassémie.

Crédit photo : BURGER/PHANIE

« C'est la première fois que nous sommes capables de mesurer l'amélioration de la qualité de vie après un traitement par technologie d'édition génétique », s’est réjoui le Pr Josu de la Fuente, directeur du programme de transplantation de sang et de moelle osseuse pédiatrique à l'Imperial College London Healthcare NHS Trust.

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