Le Leem (Les entreprises du médicament) a appelé mercredi à la mise en place d'un troisième plan national sur les maladies rares, en formulant 20 propositions pour alimenter une "réflexion" avec tous les acteurs dans ce domaine.
Alors que le prix élevé des traitements des maladies orphelines fait régulièrement débat, le Leem propose notamment de sortir d'une logique "comptable" de régulation du prix de ces médicaments, au profit d'un financement "adapté à la mesure en vie réelle des performances du traitement concerné", dont l'évaluation associerait patients, pouvoirs publics et industriels.
Les médicaments orphelins représentent pour la Sécurité sociale une dépense d'environ un milliard d'euros, soit 4% des dépenses globales de médicaments du système de santé public, selon le rapport 2014 du Comité économique des produits de santé (Ceps). Pour mieux évaluer ces médicaments, le Leem suggère par ailleurs de mutualiser des outils au niveau national, comme une plateforme génomique à très haut débit accessible à tous les chercheurs, et une base de données clinico-biologiques complète avec un accès possible à l'ensemble des acteurs, y compris l'industrie pharmaceutique.
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