Thérapie génique dans la bêta-thalassémie, 22 patients traités avec succès

Après la phase d'expérimentation, la thérapie génique serait-elle en passe d'entrer dans un processus pré-industriel ? Les résultats obtenus dans la béta-thalassémie donnent une première réponse positive. Dans un article publié le 19 avril 2018 dans le New England Journal of Medecine, les données sont issus d'un essai de thérapie génique mené chez 22 patients. Douze d'entre eux à l'issue de la procédure ne nécessitent plus de transfusion sanguine. Le premier malade avait été soigné avec succès en 2010. La technique repose sur le prélèvement de cellules souches sanguines des patients. Dans un second temps, elles sont modifiées à l'aide du vecteur LentiGlobinBB305. Un gène sain est ensuite incorporé avant de greffer ces cellules souches aux patients. L'essai réalisé en France par l'équipe du Pr Marina Cavazzana-Calvo a été étendu à d'autres pays (Etats-Unis, Thaïlande, Australie). Quant au vecteur, il a été mis au point par le Pr Philippe Leboulch avec la société américaine Bluebirdbio dont il est le fondateur. Le développement de ce type de thérapeutique se heurte toutefois à leur coût très élevé. On compte 288 000 personnes atteintes dans le Monde avec 60 000 nouveaux cas par an.