Des maladies rares à la sclérose en plaques

Beaucoup de médecins connaissent Framingham à travers la célèbre étude épidémiologique qui a permis de mesurer le poids des différents facteurs de risque des maladies cardio-vasculaires. On sait moins que cette petite ville, proche de Boston, abrite 14 centres de R&D et sites de production de Genzyme. Environ le quart des collaborateurs du laboratoire y travaillent, dont plus de 700 chercheurs ayant un PhD (doctorat).

C’est ici à Boston, que sont nés les traitements enzymatiques substitutifs de plusieurs maladies lysosomiales jusqu’alors incurables : maladie de Gaucher, maladie de Fabry, maladie de Pompe, mucopolysaccharidose de type 1… Parfois ces traitements demeurent les seuls disponibles.

Alchimie

Davantage que les chiffres, c’est la rencontre de femmes et d’hommes passionnés qui permet de comprendre cette alchimie réussie. Des gens simples, intarissables sur le sujet qui les passionne, mais accessibles et pédagogues. Les conditions de travail privilégient les lieux de rencontres et d’échanges éclairés y compris pour les visiteurs, tout en donnant aux chercheurs le moyen de s’isoler pour travailler (à côté des laboratoires ils disposent d’un bureau individuel).

Toute aussi édifiante est la visite du site de production de Fabrazyme : on y découvre un process de fabrication long, complexe, délicat, où l’assurance-qualité est essentielle (elle occupe plus du quart des employés de ce site). Un process qui rappelle celui des vaccins. On comprend que la production de l’un des produits de Genzyme ait dû être interrompue, il y a quelques années, avec des conséquences graves car ce médicament n’avait pas d’équivalent.

Culture d’entreprise

On prend la dimension de la culture d’entreprise - que Sanofi a eu la sagesse de respecter - quand on rencontre David Meeker président et CEO de Genzyme, société pour laquelle il travaille depuis 20 ans. Dirigeant d’abord les recherches de thérapie génique de la mucoviscidose, il a gravi les échelons comme beaucoup de cadres supérieurs de Genzyme. Il connaît les moindres rouages de ce groupe (rassemblant 10 000 collaborateurs), maîtrise les recherches, analyse précisément les difficultés – le contraire d’un discours d’énarque...

Passer des maladies rares à la SEP était un défi : changement de discipline scientifique, de taille de marché, investissements plus importants. Le rachat par Sanofi, tout comme le renfort de spécialistes de la SEP venus du voisin bostonien, Biogen, s’inscrivent dans cette stratégie.

Une stratégie payante avec deux molécules innovantes : Aubagio, premier traitement oral des formes récurrentes, qui sera bientôt lancé sur le marché français. Suivra Lemtrada qui a montré son efficacité, y compris dans les formes très actives et/ou après échec du traitement de fond standard, et qui offre un mode d’administration et un profil de tolérance originaux et intéressants. D’autres molécules sont en phases plus précoces de développement : vatelizumab (monoclonal anti-VLA2), GZ402668 (monoclonal anti-CD52).

Il s’agit d’apporter de vraies innovations, en s’attaquant à des pistes qui ont tenu de nombreux chercheurs et laboratoires en échec : la neuroprotection et la remyélinisation. Mais qui aurait pensé, il y a quelques années, qu’on pourrait traiter des maladies génétiques rares ?

(1) Voyage de presse organisé par Genzyme, a Sanofi Company, à Boston.