La greffe de moelle dans la SEP efficace à long terme mais risquée

L'efficacité de la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (CSH), précédemment démontrée à moyen terme dans les formes agressives de sclérose en plaques (SEP), se confirme à long terme dans une étude canadienne publiée dans « The Lancet ». C'est le premier traitement à avoir ce niveau d'efficacité mais les risques en limitent une utilisation plus large.

Dans cette étude de phase 2 au suivi médian de 6,7 ans, la greffe de CSH a permis de contrôler les rechutes et le développement de nouvelles lésions cérébrales pendant une période prolongée sans recours médicamenteux chez 23 des 24 participants ayant une forme grave. Huit des 23 patients ont eu une amélioration prolongée de leur incapacité à 7,5 ans.

Un conditionnement pré-greffe plus agressif

La méthode employée par l'équipe du Dr Harold Atkins à l'hôpital d'Ottawa est un peu différente de celle utilisée précédemment. Les médecins canadiens ont testé un conditionnement pré-greffe plus agressif avec une chimiothérapie comprenant du busulfan, du ciclophosphamide et de thymoglobuline.

Avant le traitement, les patients avaient 1,2 rechute par an en moyenne. Après, aucune rechute n'a été observée au cours du suivi (entre 4 et 13 ans) chez les 23 patients survivants. Un des 24 patients est décédé d'une nécrose hépatique et d'un sepsis suite à la chimiothérapie. Pour le Dr Mark Freedman, auteur senior : « Comme il s'agit d'un traitement agressif, les bénéfices potentiels doivent être mis en balance avec les risques de complications graves liées à la greffe de CSH. »

Les résultats obtenus dans cette petite étude appellent confirmation dans des essais cliniques plus larges. Dans un éditorial, le Dr Jan Dörr de Berlin espère que l'identification de marqueurs pronostiques permettra « d'identifier les patients à risque de mauvais pronostic pour lesquels un traitement potentiellement plus dangereux peut être justifié ».