L’ARN interférent, « l’arme du silence »

Dans les années 1990, la découverte de l’ARN interférent (ARNi) a permis une percée dans la compréhension de la régulation de l’expression des gènes, une avancée récompensée par le prix Nobel de physiologie ou médecine en 2006. Lors d’une conférence de presse, la société biopharmaceutique américaine Alnylam, spécialisée dans l’ARNi, a fait le point sur ses innovations.

L’ARNi permet à l’organisme de reconnaître et de détruire certains ARN messagers (ARNm) afin de réguler la production de protéines. Avec le « silençage génique » (« gene silencing »), un ARNi peut inhiber spécifiquement l’expression d’un gène défectueux et bloquer en amont la production de protéines délétères.

Quatre domaines thérapeutiques

Aujourd’hui, plusieurs traitements utilisent la technologie de l’ARNi, notamment dans l’amylose héréditaire à transthyrétine, les hyperoxaluries primitives ou encore l’hypercholestérolémie. Un ARNi est en cours de développement dans l’hypertension
artérielle (HTA).

Alnylam concentre ses efforts en recherche et développement sur les maladies génétiques, les maladies cardiovasculaires, les maladies infectieuses et les maladies touchant le système nerveux central : hémophilie, hypercholestérolémie, HTA, hépatite B, Covid-19, Alzheimer… La biotech a lancé plus de 35 études cliniques utilisant l’ARNi ; quatre produits ont déjà été approuvés ou sont en cours aux États-Unis et dans l’Union européenne.

Alnylam travaille également sur différents modes d’administration afin de réduire les hospitalisations et la fréquence d’administration : la société envisage à l’avenir une prise en charge de l’hypertension artérielle en deux ou quatre injections sous-cutanées par an, alors que l’inobservance reste un enjeu majeur de santé publique.

D’après le communiqué de presse d'Alnylam