Une étude internationale, d'une ampleur inégalée chez 281 patients issus de 25 centres dans 13 pays, confirme l'efficacité à long terme de la greffe de cellules-souches hématopoïétiques autologues (CSHA) dans le traitement des formes agressives de sclérose en plaques (SEP).
Cette nouvelle étude rétrospective publiée dans le « JAMA Neurology » montre que près de la moitié des patients traités sont stabilisés sans progression neurologique à 5 ans de la greffe de CSHA.
De plus, par rapport aux études américaines et canadienne, l'équipe dirigée par le Pr Paolo Muraro de l'Imperial College à Londres précise le profil des patients tirant le plus de bénéfices à la greffe de moelle. Cette option agressive et risquée testée depuis les années 1990 pose avec insistance la question de la balance bénéfices/risques, avec dans les débuts des résultats décevants dans les stades très avancés et dans les formes progressives.
Une collaboration internationale
Cette étude multicentrique et internationale est le fruit de la collaboration entre un groupe de travail international sur la greffe de moelle (CIBMTR pour Center for International Blood and Marow Transplant Research) et d'une organisation non lucrative européenne (EBMT pour European Blood and Marrow Transplant).
Contrairement aux dernières études menées dans les formes rémittentes, les patients inclus présentaient majoritairement une forme progressive de SEP. Le suivi médian était de 6,6 ans avec quelques patients suivis jusque 16 ans. La majorité des patients ont reçu un conditionnement dit intermédiaire avant la greffe. La mortalité liée à la greffe était de 2,8 % (n = 8) dans les 100 jours suivant la greffe.
Des patients jeunes
Les neurologues identifient des facteurs de meilleure réponse au traitement : âge jeune, forme rémittente plutôt que progressive, moins de thérapie immunitaire précédemment, score de handicap (EDSS) faible. Comme le soulignent les Drs Michael Racke et Jaime Imitola de Columbus (Ohio) dans un éditorial, ces nouveaux résultats « suggèrent que la greffe de CSHA pourrait être un choix raisonnable pour des patients plus jeunes avec une forme rémittente résistante à 1 ou 2 traitements ».
Par ailleurs, autre résultat aussi important, il ressort clairement que certaines formes de SEP progressives tirent des bénéfices à la greffe de CSHA. Ce traitement pourrait être utile pour ralentir la progression du handicap, alors que l'on manque de traitement efficace dans ces situations. Il reste à préciser les caractéristiques de ces patients, dont l'une pourrait être une inflammation du système nerveux central (SNC) à l'IRM avant la greffe, suggèrent les auteurs.
Les éditorialistes font remarquer que la mortalité liée à la greffe semble diminuer depuis les années 2000 (environ 1,3 %), sans doute en raison de biais de sélection des patients, plus jeunes et ayant un degré d'invalidité moindre. L'étape suivante sera la réalisation d'un essai clinique de phase 3 comparant la greffe de CSHA avec les meilleurs traitements disponibles. Ces derniers résultats apportent des indications intéressantes en suggérant que les meilleurs candidats pourraient être les patients ayant une forme rémittente d'emblée agressive et certains patients sélectionnés ayant une forme progressive.
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