« LA TCSH n’est pas un traitement destiné à la population générale des patients souffrant de SEP, mais il est à réserver aux SEP agressives, qui sont encore en phase inflammatoire de la maladie, ainsi qu’aux formes malignes, où dans ce cas il peut sauver la vie du patient », indiquent les auteurs.
En 1995, avait été lancée une étude en ouvert pour étudier les effets d’une chimiothérapie immunosuppressive intense avec transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement des scléroses en plaques agressives qui ne répondent pas au traitement standard. La tentative se fondait premièrement sur des rapports ponctuels d’une TCSH dans une encéphalomyélite expérimentale auto-immune ; deuxièmement sur l’idée qu’une remise à niveau de la tolérance immunitaire pouvait être obtenue si on faisait une ablation totale du système immunitaire, puis si on le remplaçait par des cellules « vierges » (a priori non autoréactives), générées à partir d’une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques purgées des cellules auto-immunes.
Cinq ans après la transplantation, les auteurs ont déjà rapporté une probabilité de 80 % de survie sans progression (SSP) chez 35 patients (suivi de 3 à 67 mois).
De plus, un effet suppresseur très important était noté sur les lésions cérébrales caractéristiques de la SEP visibles à l’IRM ; mais la procédure était associée à une mortalité de 3 %.
Dans un nouveau rapport, 15 ans après le début de ce traitement « qui demeure discutable », les auteurs communiquent les résultats cliniques et à long terme, pour ces patients dont le suivi atteint alors 11 ans en moyenne (de 2 à 15 ans).
Une SSP est observée chez 44 % des patients ayant une maladie active et inflammatoire et chez 10 % de ceux qui ne sont pas dans ce cas (p = 0,01). Une amélioration clinique, évaluée à une échelle spécifique (EDSS ou Expanded Disability Status Scale), est observée dans 16 cas, et cette amélioration a duré en moyenne 2 ans. Les lésions visibles par prise de contraste au gadolinium à l’IRM sont significativement réduites voire supprimées pendant un temps prolongé (p < 0,001).
« Neurology », n° 76, 22 mars 2011, pp. 1066-1070.
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