Attention aux deux arbres qui cachent la forêt. À ce jour, certes seuls Novartis et Gilead ont mis sur le marché une thérapie cellulaire de type CAR-T. Mais la recherche foisonne de nouveaux projets. Et bénéficie d’un engouement unique. Allogene Therapeutics, rapporte une étude d’OpusLine, a réussi à lever 500 millions de dollars alors qu’elle ne disposait d’aucun candidat en phase clinique. Sana biotechnology a fait mieux encore. Elle n’avait pas encore de locaux et avait réussi à drainer 800 millions de dollars d’investissements que sur la seule promesse de mener des recherches en thérapie cellulaire. Qui dit mieux ? Au-delà des budgets, le nombre de projets explose. En décembre 2017, le cancer Research Institute (CRI) avait recensé près de 300 études de thérapies cellulaires reposant sur le principe des CAR-T menées par des acteurs académiques ou une big pharma. Mais cette profusion d’acteurs n’est pas appelée à se prolonger très longtemps. Selon les auteurs de l’étude OpusLine, la concentration est inévitable.
Un modèle en train de changer
À la fin, ce sont les big pharma qui actuellement mettent les nouveaux traitements issus de ces recherches sur le marché. Johnson & Johnson par exemple a versé 350 millions de dollars en 2017 à Legend Biotech afin d’obtenir les droits de développement et de commercialisation du LCAR-B38M dans le myélome multiple. Avant d’acquérir Juno en 2018 pour 9 milliards de dollars, Celgène avait consenti à d’autres partenariats avant d’être à son tour absorbé par BMS. Ce monopole de fait exercé par l’industrie pharma sur les thérapies cellulaires peut-il demain être contré par de nouveaux acteurs ? L’étude d’OpusLine cite les hôpitaux « capables de produire eux-mêmes des traitements à base de CAR-T. C’est par exemple le cas récemment d’un hôpital en Franche-Comté (Besançon) qui a pu produire son propre traitement de thérapie cellulaire visant la cible IL1-RAP (pour des patients atteints de leucémie myéloïde chronique). » Outre la réduction significative des prix, cette option offre aux équipes soignantes une maîtrise totale de la chaîne de production et logistique. La maîtrise de la technique exige toutefois de nouveaux moyens. Des rapprochements entre institutions seraient là inévitables.
Remboursement, situation confuse
Mais cette capacité à imaginer des modes d’organisation différents vise également les financements. Face au prix très élevé obtenu par les laboratoires (de 320 000 à 327 000 pour une seule injection en France), les autorités de régulation des différents pays hésitent sur les modalités de prise en charge. Aux États-Unis, les centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) ont modifié à plusieurs reprises leur politique de remboursement, optant d’abord pour un contrat de paiement à la performance puis le récusant avant d’opter pour le remboursement à condition que le patient soit inscrit dans un registre de suivi. En Europe, la situation est plus confuse. En France, Gilead et le CEPS ont signé un contrat à la performance. Le Nice anglais joue une nouvelle fois la carte de l’attentisme dans l’espoir de baisse de prix significative. En Italie, c’est le principe d’un paiement échelonné sur cinq ans qui a été retenu.
Prise en charge par les complémentaires ?
Une nouvelle fois, la question de l’égalité à l’accès à l’innovation revêt un aspect pratique. Comment arbitrer entre la rémunération du risque assumée par un laboratoire et la soutenabilité du système de santé ? Le rapport d’OpusLine avance ici une piste qui risque de faire grincer les complémentaires santé. Aujourd’hui, la prise en charge des maladies graves est assurée à 100 % par l’assurance maladie. Pourquoi ne pas « envisager à terme une évolution dans l’articulation des financements entre régime obligatoire et régime complémentaire dans le cas où un financement public ne saurait soutenir seul une telle responsabilité » ? Le débat est lancé…
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