« Un bon millier de molécules sont en développement dans le cancer de l'adulte, mais aucune dans le cancer de l'enfant », constate, amer, le Dr Franck Dufour directeur scientifique de la fondation ARC, lors des matinales de l'oncologie organisées par le laboratoire AstraZeneca.
En 2016, 70 thérapies ciblées du cancer de l'adulte ont obtenu leur autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États Unis, et seulement 3 chez l'enfant.
Face à ce triste constat, la fondation ARC et l'association Imagine for Margo ont lancé le programme Mappyact. Le projet vise à établir le profil génomique de 300 enfants atteints de cancer et en échec thérapeutique, afin de leur proposer l'une des thérapies ciblées mises sur le marché ces dernières années. Ce programme est financé par les deux partenaires à hauteur de 3 millions pour la France et de 1 million pour son extension à d'autres pays européens.
10 thérapies ciblées sur la ligne de départ
Dans la foulée de Mappyacts, le programme AcSé ESMART a été construit sur la base d'un partenariat entre l'institut Gustave Roussy, l'institut national du cancer (INCa), Imagine for Margo la fondation ARC et plusieurs laboratoires (AstraZeneca, Novartis, BMS, Celgene et Pfizer). Ce programme national de recherche en oncologie pédiatrique s'appuie sur les 300 enfants de Mappyacts et s’inscrit dans un ensemble de programmes européens coordonnés par le consortium ITCC (Innovative therapies for children with cancer).
L'idée est de proposer, sur la base du diagnostic génétique posé dans le cadre de Mappyacts, une des 10 thérapies ciblée du catalogue des industriels partenaires. Depuis le lancement en octobre 2016, 47 des 260 patients prévus dans la cohorte ont déjà été recrutés dans les 6 centres labellisés d'essai cliniques précoce en oncologie pédiatrique (CLIP) mis en place dans le cadre du dernier plan cancer.
Ces deux programmes s'adressant aux enfants en rechute, un autre programme de recherche MICCHADO, financé à hauteur de 1,2 million d'euros par Imagine for Margo doit proposer un séquençage des jeunes patients dès leur diagnostic, afin de les orienter vers des thérapies ciblées.
Un réglement européen à revoir
Imagine for Margo et l'ARC dénoncent les lourdeurs administratives qui pèsent sur l'obtention des autorisations nécessaires à l'ouverture des essais cliniques dans le domaine des cancers pédiatriques. Dix ans après l'entrée en vigueur du nouveau règlement européen, qui oblige les laboratoires à développer toutes leurs molécules dans des indications pédiatriques, les résultats ne sont pas au rendez-vous. « Beaucoup de laboratoires ont obtenu des dérogations parce qu’ils destinent leurs molécules à des pathologies comme le cancer de la prostate ou le cancer du poumon, lucratives mais qui ne concernent pas les enfants, explique Patricia Blanc. Dans les faits ces traitements ciblent souvent des marqueurs également présents dans des cancers comme le méningiome pédiatrique. Nous demandons donc que le système de dérogation européen se base désormais sur le mécanisme d'action du médicament et non plus sur son indication », ajoute-t-elle.
L'initiative demande aussi que des incitations, y compris financières, soient proposées plus précocement aux laboratoires. Le parlement européen a d’ores et déjà voté une résolution incluant ces demandes visant à améliorer le texte. « Nous attendons maintenant la réponse de la commission européenne », conclut Patricia Blanc.
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