Hémophilie A : l’efanesoctocog alfa marque des points chez les enfants

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Publié le 01/08/2024

L’étude Xtend-Kids apporte chez l’enfant des preuves de l’efficacité et de la tolérance de l’efanesoctocog alfa développé par Sanofi et Sobi dans l’hémophilie A. En 2022, le médicament a reçu de la FDA le statut de médicament innovant mais n’a pas obtenu d’accès précoce de la HAS.

Crédit photo : BURGER/PHANIE

L’efanesoctocog alfa transformera-t-il la prise en charge des enfants atteints d’hémophilie A ? C’est en tout cas ce qu’espèrent les laboratoires Sanofi et Sobi après la publication dans The New England Journal of Medicine des résultats de l’étude Xtend-Kids. Cette étude de phase 3 en ouvert, qui a inclus 74 garçons ayant une hémophilie A (38 de moins de 6 ans, 36 entre 6 et moins de 12 ans), plaide en faveur du « potentiel » de la protéine du facteur VIII recombinant humain issu de la bio-ingénierie.

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