Mucoviscidose : l’ANSM accorde un accès compassionnel au Kaftrio pour les patients non porteurs de la mutation

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Publié le 20/05/2022

Crédit photo : S.Toubon

Jusqu’ici indiquée chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR, l’association des traitements Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor) va bénéficier d’un cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour les patients non couverts par les autorisations de mises sur le marché (AMM) et « pour lesquels existe un besoin thérapeutique urgent », a indiqué l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), dans un communiqué.

Saisie par l'association Vaincre la mucoviscidose et le centre de référence de la mucoviscidose, l’Agence ouvre ainsi, dès ce 20 mai, la possibilité aux médecins hospitaliers « expérimentés dans la prise en charge de la mucoviscidose » de prescrire ce traitement aux patients âgés de 12 ans et plus non porteurs de la mutation F508del du gène CFTR et « présentant une atteinte respiratoire sévère (VEMS < 40 % de la valeur prédite) ou un risque d’évolution vers une greffe pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus ou moins court terme », détaille l’ANSM.

Première CPC initiée par une association

« C’est la première fois, depuis l’entrée en vigueur de la réforme de l’accès compassionnel, qu’une association de patients agréée de santé obtient de l’ANSM la fixation d’un CPC », a réagi Vaincre la mucoviscidose, dans un communiqué.

L'association est partie du constat de l'extension, aux États-Unis puis en Grande-Bretagne, de l'AMM à 177 mutations rares sur la base de données obtenues sur lignées cellulaires. « Des Centres de ressources et de compétences (CRCM) pionniers et entreprenants sous l’égide du Centre national de référence ont pu initier le traitement pour des patients en situation critique jusque-là non éligibles par leurs mutations (...) et ont pu observer des réponses spectaculaires au traitement, la majorité des patients étant porteurs de mutations rares au-delà des 177 mutations "américaines" », explique l'association.

« Pour les bons répondeurs au traitement, celui-ci sera remboursé et accessible en pharmacie hospitalière, poursuit l'association. Une telle perspective constitue une première mondiale dans l’accès à Kaftrio car cela concerne des patients au-delà des 177 mutations rares ayant fait l’objet d’une AMM aux États-Unis et en Grande-Bretagne. »

Une prescription soumise à l'avis d'un centre de référence ou de compétence

Les modalités d'emploi de médicaments Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg et Kalydeco 150 mg, dont la dispensation sera réservée aux pharmacies à usage intérieur (PUI) des établissements de santé, sont identiques à celles de leurs AMM. Mais « il est recommandé que la prescription du traitement soit soumise à l'avis d'un centre de référence ou de compétence de la mucoviscidose, selon la pratique clinique actuelle », et que les patients « soient inscrits dans le registre français de la mucoviscidose », insiste l’Agence.

Les patients concernés devront par ailleurs être revus en consultation par le prescripteur « entre le premier et le deuxième mois après le début du traitement afin d’en vérifier l’efficacité et la sécurité », ajoute l’Agence, précisant que « le traitement devra être interrompu en l’absence d’amélioration marquant une réponse ».

Autorisée depuis 2021 pour les 12 ans et plus, l’association du Kaftrio avec le Kalydeco a été autorisée fin mars en accès précoce par la Haute Autorité de santé (HAS) pour les enfants âgés de 6 à 11 ans, lorsqu'ils sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation de ce même gène à fonction minimale. Cet accès précoce concerne moins de 300 enfants, et l'accès compassionnel une cinquantaine de patients, estime l'association d'après les données du Registre français de la mucoviscidose.