Une thérapie génique de la surdité congénitale efficace à 2,5 ans

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Publié le 23/04/2026

De nouveaux résultats cliniques montrent que la thérapie génique de la surdité congénitale DFNB9 est efficace au moins jusqu’à 2,5 ans après injection, sans effets indésirables sévères.

Crédit photo : BURGER/PHANIE

Des résultats à 2,5 ans d’une étude clinique sino-américaine démontrent l’efficacité à moyen terme d’une thérapie génique de la surdité héréditaire autosomique récessive (DFNB9). Ce traitement, expérimenté dans d’autres essais cliniques à l’international, consiste à acheminer par vecteur viral une version fonctionnelle du gène Otof dans l’oreille interne. C’est la plus longue période de suivi à ce jour de patients ayant reçu une telle thérapie génique. Aucun effet indésirable grave n’a été recensé par les chercheurs.

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