Trois leviers de soutien à l’innovation

• Autorisation temporaire d’utilisation pour les médicaments (ATU)
Ce mécanisme dérogatoire est destiné aux spécialités pharmaceutiques n’ayant pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France. Il cible des maladies graves ou rares, en l’absence de médicament approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée. Il existe deux types d’ATU : celles dites « de cohorte » (pour un groupe de patients) et les ATU « nominatives » (pour un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale). Les ATU sont accordées pour une durée déterminée qui ne peut pas dépasser un an et peuvent être renouvelées. Les médicaments sous ATU sont pris en charge à 100 % par l’Assurance-maladie.

• Forfait innovation
Il consiste en une prise en charge précoce et dérogatoire des dispositifs médicaux et des actes innovants, conditionnée à la réalisation d’études cliniques et éventuellement médico-économiques permettant de fournir les données manquantes. Ce forfait est attribué par décision du ministre de la Santé, via un arrêté spécifique, après avis de la HAS. Exemples : le cœur artificiel CARMAT ou les tests de détection du génome du SARS-CoV-2 par amplification génique sur prélèvement salivaire.

• Référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN)
Pour soutenir les actes innovants de biologie médicale et d’anatomopathologie, la DGOS a créé le référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN). La prise en charge précoce et transitoire est conditionnée à la réalisation d’un recueil prospectif et comparatif de données pour valider leur efficacité clinique et leur utilité clinique et médico-économique. Ces données faciliteront leur évaluation par la HAS, en vue d’une prise en charge par la collectivité – qu’elle soit de ville (NABM, CCAM) ou hospitalière.